Des souris sourdes soignées grâce à la thérapie génique

Des souris sourdes soignées grâce à la thérapie génique

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Dans un communiqué de presse diffusé ce lundi 18 février, l’Institut Pasteur a annoncé qu’une équipe de chercheurs est parvenue à inverser la surdité génétique chez des souris en se servant de la thérapie génique. Les résultats des recherches ont été publiés dans la revue scientifique Proceedings of the National Academy of Sciences. Il s’agit d’une véritable innovation et d’une première mondiale.

Collaboration internationale

Le projet a mobilisé un grand nombre de chercheurs et plusieurs institutions. En France, l’Institut Pasteur, l’Inserm (Institut national de la santé et de la recherche médicale), le CNRS (Centre national de la recherche scientifique), le Collège de France, Sorbonne Université et l’université Clermont-Auvergne se sont associés. Ils ont travaillé en étroite collaboration avec les universités de Miami, Columbia et San Francisco (USA). Ces travaux ont bénéficié d’un financement de la Fondation pour la recherche médicale mais aussi de l’Union européenne et de l’Agence nationale de la recherche.

Une ouïe quasiment normale en 2 semaines

Ce n’est pas la première fois que la thérapie génique est utilisée dans le domaine de la surdité. En 2015, des scientifiques américains et suisses avaient déjà réussi à réparer un gène déficient chez des souris atteintes de surdité héréditaire. Cette fois, un gène sain a été injecté pour corriger la déficience. Les recherches ont été menées sur des souris souffrant d’une forme particulière de surdité : la DFNB9. Ce trouble auditif constitue chez l’Homme l’un des cas les plus fréquents de surdité congénitale d’origine génétique. Les personnes concernées ne possèdent pas le gène codant l’otoferline. Or, cette protéine est déterminante pour la transmission de l’information sonore au niveau des synapses des cellules sensorielles auditives. Jusqu’à présent, les implants cochléaires étaient la seule solution permettant le traitement de cette forme de surdité et la récupération auditive. Dans le cadre de ces travaux, les chercheurs ont procédé à l’injection du gène manquant dans la cochlée des souris. La cochlée est la dernière étape de l’intégration du son avant le nerf auditif. Deux semaines seulement après la manipulation, les souris avaient une audition quasiment normale.

Vers un élargissement de la thérapie génique ?

La thérapie génique fait partie des vecteurs les plus prometteurs pour le transfert de gènes visant à traiter des pathologies humaines. Toutefois, dans le cas de la surdité, son application reste encore limitée car la fenêtre thérapeutique est courte. Chez l’Homme, le développement de l’oreille interne a lieu in utero et l’audition devient fonctionnelle à environ 20 semaines de grossesse. De plus, les formes génétiques de surdité sont le plus souvent détectées après la naissance, dans les premiers mois de vie de l’enfant. Les résultats obtenus lors de ces travaux démontrent cependant que la fenêtre thérapeutique pour le transfert de gène local chez les personnes atteintes de surdité DFNB9 pourrait être élargie. Le procédé pourrait également être utilisé pour traiter d’autres formes de surdité puisqu’il y a une origine génétique dans 60 à 80 % des cas. Une demande de brevet a déjà été déposée et le coordinateur des recherches, Saaïd Safieddine, s’est félicité de cette avancée : “on a posé la pierre pour enclencher des essais cliniques chez l’Homme”.

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