Leucémie : de jeunes patients en rémission grâce à la thérapie génique

Leucémie : de jeunes patients en rémission grâce à la thérapie génique

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leucemieUne nouvelle thérapie génique testée par une équipe de recherche internationale redonne de l’espoir aux personnes atteintes de leucémie, un cancer qui attaque les cellules de la moelle osseuse.
Le système immunitaire de ces malades ne joue plus son rôle, les globules blancs ne détectant pas les cellules cancéreuses pour les combattre.
Cette thérapie très prometteuse consiste à utiliser des cellules immunitaires qui ont été prélevées sur les patients pour être génétiquement modifiées en laboratoire puis réinjectées. Les reprogrammer génétiquement va permettre à ces cellules appelées « CAR-T » de lutter à nouveau contre les cellules tumorales.

Un nouvel espoir pour les malades

Les patients qui ont bénéficié de ce traitement, avaient déjà suivi sans succès de nombreux protocoles de chimiothérapie et de greffes de moelle osseuse.
L’étude a été menée dans 11 pays où 75 patients, âgés de 3 à 25 ans et souffrant d’une leucémie aiguë lymphoblastique réfractaire ont pu bénéficier de ce traitement autorisé seulement aux États-Unis alors qu’il est, pour l’instant en France, utilisé à titre expérimental.
Les hôpitaux parisiens Saint-Louis et Robert Debré ont participé à l’étude en testant le traitement sur une quinzaine de patients.

7 patients sur 10 en rémission

Six mois après avoir reçu l’injection du médicament Kymriah du laboratoire suisse Novartis, 7 patients sur 10 étaient en rémission.
Les cellules cancéreuses avaient disparu et la moelle osseuse avait repris la fabrication des cellules du sang et des plaquettes.
Après 1 an et alors qu’aucun autre traitement n’a été administré, 75 % des patients étaient toujours en vie malgré une rechute et la moitié étaient toujours en rémission (sans récidive).
Ces résultats seraient impossibles sans les cellules « CAR-T ».

D’importants effets secondaires

Malheureusement ce traitement particulièrement efficace s’accompagne d’une forte toxicité et donc d’effets secondaires importants tels que, 3 jours après l’injection et dans 50 % des cas, des dysfonctionnements rénaux et respiratoires ainsi qu’une baisse de la pression artérielle. Dans 40 % des cas, une confusion psychique ou des maux de tête surviennent juste après le traitement.

De plus, la fabrication des cellules réinjectées prend plusieurs semaines, ce qui est très long pour les patients en échec thérapeutique.
Le responsable du département de cancérologie au laboratoire Novartis a annoncé lors d’une conférence de presse, que le coût du traitement avec le médicament Kymriah était de 475 000 dollars. Il précise cependant que le coût des thérapies actuelles contre la leucémie, comme la greffe de moelle osseuse, pouvait atteindre jusqu’à 800 000 dollars aux Etats-Unis.

Rappelons que 1000 personnes sont diagnostiquées chaque année en France pour une leucémie lymphoblastique, dont 80 % ont entre 2 et 10 ans.

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