Maladie de Huntington, un médicament donne de l’espoir

Maladie de Huntington, un médicament donne de l’espoir

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Pathologie héréditaire touchant 6 000 malades en France, la maladie de Huntington se caractérise par une dégénérescence neurologique causée par l’apparition d’une forme mutée de la protéine Huntingtine. Elle se manifeste généralement entre 30 et 50 ans, bien que des cas plus précoces existent. Les premiers symptômes sont l’apparition de mouvements musculaires involontaires s’étendant progressivement à tout le corps, des troubles de la mémoires, une dégradation des facultés cognitives, une dépression… La maladie évolue progressivement vers la perte totale d’autonomie, puis par le décès du patient.

Jusqu’à présent, la prise en charge des malades consistait à traiter les symptômes mais aucun traitement n’était encore capable de lutter contre la cause de la maladie. Les résultats venant de l’University College de Londres sont donc un véritable espoir pour l’ensemble des malades. Mondialement reconnu pour ses compétences dans les domaines des neurosciences et de la médecine clinique, cette université vient de rendre publique les résultats d’essais cliniques sur 46 patients atteints de la pathologie.

Un essai débuté fin 2015

Un essai impliquant 46 patients atteints de la maladie au Royaume-Uni, en Allemagne et au Canada a débuté fin 2015. Chaque patient a reçu quatre doses d’IONIS-HTTRx ou d’un placebo, directement administré dans le liquide céphalo-rachidien pour lui permettre d’atteindre le cerveau. Au fur et à mesure de l’avancement de l’essai, les doses du traitement ont été augmentées.

Annoncés aujourd’hui, à la fin de l’essai, les résultats sont largement positifs. Pour la première fois un médicament a abaissé le niveau de Huntingtine mutante dans le système nerveux, et le traitement se révèle sûr et bien toléré par les patients. Il reste maintenant à évaluer les conséquences de cette baisse de la protéine responsable de la maladie sur l’évolution de l’état de santé des malades en conduisant un essai sur un plus grand nombre de patient.

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